以减少节细胞的损害和死亡，从而起到保护及改善视功能的作用；在显性遗传性视神经萎缩疾病方面，纽福斯开发的候选药物利用aav载体将引起adoa的主要突变基因opa1注射到玻璃体腔在欧洲和美国，BioMarin已经递交了首款基于AAV5载体的基因疗法valoctocogene roxaparvovec(valrox,BMN270)的上市申请，用于A型血友病成人患者的治疗。而GenSight的Lumevoq也得到了临
此外，对于显性视神经萎缩(DOA),也有公司正在开发不同的治疗方法，例如Stoke Therapeutics开发了一款反义寡核苷酸(ASO)药物TANGO,用于治疗显性视神经萎缩(DOA)。他的研究项目由英国国家卫生研究院(NIHR)高级学者基金赞助，主要研究遗传性视神经病变中导致进行性视网膜神经节细胞丢失的疾病机制，并针对这些致盲疾病研发有效
视神经萎缩基因治疗，神经干细胞治疗等也有一定进展，效果仍不明确。无论在任何阶段，在药物手术都不能ND4 gene therapy(研发代码GS010)为GenSight Biologics研发的用于治疗Leber氏遗传性视神经萎缩的基因疗法，正处于临床III期研究阶段。早在2011年和2013年，GS010
5月17日，纽福斯首席科学官李秋棠教授现身2022美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)年会，对外报告了两项最新研发成果。其中，第一项研究以NRF2为治疗靶点，证实该药对视纽福斯官网显示，借助于成熟的AAV基因治疗技术平台，纽福斯已建立丰富的产品管线，从眼科罕见病逐步扩展到10余个在研的常见病：遗传性视神经萎缩、视神经损伤
美国看病服务机构和生元国际了解到，来自都柏林圣三一学院的科学家开发了一种新的基因疗法，有望在某一天治疗一种会导致渐进性视力丧失的眼病，这种眼病影响着全医治提议：能够考虑经过全身上下组织神经营养药品，比方甲钴胺片等尽大概禁止和延缓视神经萎缩的发展。
